Самый дорогой препарат «Золгенсма» от СМА зарегистрирован в России

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России препарата «Золгенсма». Он применяется при редком генетическом и неизлечимом заболевании — спинальной мышечной атрофии.
Запись о регистрации внесена в реестр лекарственных средств, сообщает «Фармвестник». Это один из трех существующих в мире препаратов, который помогает при СМА. Ребенку для спасения достаточно одного укола. Его стоимость — более двух миллионов долларов.
При СМА у человека поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. Всего в миру существует только три препарата от этой тяжелой болезни: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Пока в России были зарегистрированы только два первых препарата. Принимать их надо пожизненно.
В отличие от них, укол «Золгенсмы» делают только один раз детям в возрасте до двух лет. Младенцы, которым делают укол в течение полугода после рождения, начинают контролировать свои мышцы, но лекарство уже не может повернуть вспять нанесенный ущерб. Цена других препаратов от СМА меньше: «Спинраза» стоит 750 тысяч долларов в первый год лечения и по 375 тысяч долларов в последующие годы. «Рисдипалм» стоит 340 тысяч долларов в год.
«Спинраза» зарегистрирована в России в 2019 году, а в ноябре 2020-го внесена в перечень жизненно необходимых лекарств. «Золгенсму» в РФ закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра».
Ранее препарат для лечения коронавируса «Арепливир» с вводом в гражданский оборот на пять лет был зарегистрирован в России. Лекарство разработано и произведено на заводе «Биохимик» в Саранске в 2020 году.